Une molécule de l'espoir contre les cancers pédiatriques: la Fondation Flavien appelle aux dons pour financer un essai clinique

Des recherches menées au Centre scientifique de Monaco ont montré qu’une molécule, l'axitinib, pourrait soulager le quotidien des enfants atteints de cancers. 620.000 euros sont nécessaires pour financer un essai clinique.

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Thibaut Parat Publié le 16/12/2022 à 11:11, mis à jour le 16/12/2022 à 10:58
Les chercheurs du Centre scientifique de Monaco ont pu démontrer qu'une molécule développée par Pfizer soulagerait le quotidien des enfants atteints de cancers, rythmé par les traitements lourds et leurs effets secondaires. Photo archives Jean-François Ottonello

En médecine, entre les premières recherches sur la "paillasse" d’un laboratoire et la réalisation d’un essai clinique, il y a bien souvent un gouffre.

À Monaco, grâce à une molécule dite "de l’espoir", les chercheurs du Centre scientifique de Monaco sont sur le point de changer la vie des enfants atteints de cancers pédiatriques. Sans le soutien moral et financier de Denis Maccario et de sa Fondation Flavien, rien n’aurait été possible. Le papa du petit Flavien, emporté en 2014 à seulement 8 ans et 9 mois par un cancer du cerveau métastasé, a su fédérer toutes les forces autour de ce projet scientifique. On vous explique.

Quelle est cette molécule de l’espoir?

Développée par la société pharmaceutique Pfizer, cette molécule répond au nom d’axitinib. Déjà utilisée pour le traitement du cancer du rein chez l’adulte, elle suscite une vague d’espoir chez les familles d’enfants atteints de médulloblastome, une tumeur localisée au niveau du cervelet, ou d’autres cancers pédiatriques.

Car les chercheurs du Centre scientifique de Monaco ont démontré qu’elle pourrait considérablement soulager leur quotidien, rythmé par des traitements lourds - séance de radiothérapie et de chimiothérapie mais aussi chirurgie d’exérèse -, sources d’effets secondaires et de séquelles parfois irréversibles.

Quels bienfaits pour les enfants malades?

Au terme de six années de recherches et de publications scientifiques, donc, les bienfaits ont été prouvés. Par la culture de cellules in vitro, d’abord. "On a observé que la molécule permettait d’éliminer les cellules tumorales tout en préservant les cellules saines. Dans un autre cas, elle permet une prolifération moindre", résume le Dr Vincent Picco qui dirige l'unité "cellules souches et tumeurs du cerveau" au Département de biologie médicale du Centre scientifique de Monaco.

Une toxicité moindre qu’un traitement classique, donc, qui s’est confirmée lors de l’expérimentation in vivo grâce à l’implantation des tumeurs dans le cerveau de souris.

Une opération particulièrement technique menée par Marina Pagnuzzi, pierre angulaire du projet. "Tous les voyants étaient au vert", poursuit le Dr Vincent Picco.

Prochaine étape: l’essai clinique

C’est la prochaine étape du processus: la phase 1 de l’essai clinique, autrement dit le test de l’axitinib directement sur les jeunes patients malades. "On rentre dans le dur avec une possibilité thérapeutique. Les cliniciens vont vérifier si cela présente un intérêt pour les enfants", résume Gilles Pagès, directeur de recherche INSERM à l'IRCAN de Nice.

Une chose rendue possible grâce au pont érigé par la Fondation Flavien entre le CSM et le Pr Nicolas André de l’Assistance publique - Hôpitaux de Marseille.

C’est ce spécialiste des cancers pédiatriques à la renommée internationale, et ancien docteur de Flavien, qui pilotera pendant trois ans l’essai clinique auprès de 36 enfants, basés dans leurs hôpitaux respectifs. "Ce seront des patients en rechute, en impasse thérapeutique avec les traitements classiques [30% d’échec, N.D.L.R.], dont on sait que l’issue est fatale dans les mois ou années à venir", explique Gilles Pagès. Serait-ce le traitement de la dernière chance?

"Les scientifiques et médecins sont modestes et prudents, nuance-t-il. Si on arrive à améliorer la qualité de vie de ces enfants qui, en rechute, ont des effets sévères, ce sera déjà un immense pas en avant".

La phase 1 permettra ainsi de répondre à moult questions: le produit est-il efficace? Limite-t-il les effets secondaires? La tumeur diminue-t-elle de taille? Les métastases régressent ou disparaissent-elles?

Si elle s’avère concluante, une phase 2 avec un contingent plus élevé de patients serait enclenchée avec, pour épilogue, un espoir thérapeutique.

Une levée de fonds nécessaire

Pour mener un tel essai clinique, forcément, il faut de l’argent. Le nerf de la guerre. Pour les trois années prévues, 620.000 euros sont nécessaires. La Fondation Flavien a déjà promis 200.000 euros. CFM Indosuez Wealth Monaco vient tout juste de signer un chèque de 40.000 euros et 5.000 euros supplémentaires ont été apportés par des mécènes. L’appel aux dons est donc lancé et les âmes généreuses espérées nombreuses.

Pour utiliser l’axitinib autrement que pour sa fonction initiale, l’autorisation de son propriétaire est nécessaire. "Une bataille d’un an et demi", selon Gilles Pagès.

Car si Pfizer avait donné son feu vert en 2020, à l’échelle régionale, le refus fut catégorique en 2021 de la part de Pfizer USA. Il a fallu l’intervention du prince Albert II, un courrier du ministre d’État en janvier 2022, pour que l’entreprise pharmaceutique change d’avis.

"Notre publication scientifique a, aussi, été appuyée par un groupe de chercheurs allemands qui a publié des résultats similaires aux nôtres. Cela validait la performance de la molécule. Pfizer a lâché sous la pression scientifique", confie Gilles Pagès. Si Pfizer fournit gratuitement la molécule, il ne finance pas pour autant l’essai clinique.

Il reste désormais 375.000 euros à récolter. Rien d’insurmontable pour le tsunami Flavien, nom donné à l’élan autour de la Fondation éponyme.

Pour faire un don
https://www.fondationflavien.com/faire-un-don/

Pour financer l’essai clinique, dont le coût est estimé à 620.000€, CFM Indosuez Wealth a signé un chèque de 40.000€. La Fondation Flavien, elle, apporte 200.000€. Romain Fondacaro/CN.

De jeunes patients ont bénéficié de l’axitinib en "accès compassionnel"

Denis Maccario, président de la Fondation Flavien, a relayé le témoignage de jeunes patients en impasse thérapeutique qui ont pu bénéficier de la molécule "axitinib" en accès compassionnel. Une prescription légale bien qu’en dehors du cadre prévu par leur autorisation de mise sur le marché.

Parmi eux, Cécilia, une Marseillaise âgée de 22 ans, qui, en 2015, a appris l’existence d’une tumeur maligne logée dans son cerveau. Suivie par le Pr Nicolas André à l’AP-HM de la Timone, au cœur de la cité phocéenne, Cécilia subit, depuis lors, de très lourds traitements et des interventions chirurgicales.

Des années oscillant entre espoirs de guérison et rechutes. Et ce désagréable sentiment que la maladie ne lui laissera jamais de répit. Comme en 2020.

"Toujours en train de passer ces IRM de contrôle. En décembre, on m’annonce une rechute. Selon les IRM, les tumeurs se trouvaient dans le cerveau mais elles ont fait des bébés le long de ma colonne vertébrale", confie-t-elle.

En réponse, la chimiothérapie orale ne donnera rien. À défaut de régresser, les tumeurs se multiplient. En 2022, après sa dernière rechute, l’axitinib est alors introduite par les médecins dans le traitement.

"Je suis encore sous traitement et mes cheveux repoussent. Les IRM montrent que la maladie régresse, les tumeurs se font rares, et celles qui se trouvaient le long de ma colonne n’existent plus, détaille Cécilia. Bon courage aux familles et surtout aux enfants atteints de cancer, il ne faut pas arrêter d’y croire, nous sommes plus forts que cette putain de maladie il faut s’accrocher et avoir beaucoup de patience."

L’espoir est donc permis pour tous les enfants qui participeront, si les fonds sont réunis, à l’essai clinique piloté par le Pr Nicolas André. Permis grâce aux recherches menées au Centre scientifique de Monaco.

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