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Un nouveau diplôme universitaire autour des thérapies géniques et cellulaires, une vraie "révolution" contre les maladies graves

Alors que les thérapies innovantes, cellulaires et géniques, font désormais partie de l’offre de soins, un nouveau diplôme universitaire a été créé par la faculté de médecine de l’Université Côte d’Azur pour encourager la formation des professionnels participant à leur dispensation.

Nancy Cattan Publié le 13/09/2021 à 10:20, mis à jour le 13/09/2021 à 10:22
Illustration Photo DR

Thérapie cellulaire, génique… cela fait des années, voire des décennies que ces approches innovantes sont présentées comme la promesse de lendemains meilleurs pour des personnes touchées par des maladies graves.

Bilan en 2021: quelques espoirs ont été déçus, mais, dans le même temps, des progrès considérables ont été réalisés qui permettent aujourd’hui à certaines de ces approches de faire pleinement partie de l’arsenal thérapeutique.

Exemple le plus emblématique: les CAR-T cells, ces cellules tueuses de tumeurs capables de bouleverser le pronostic de malades atteints de cancers du sang très graves et condamnés à court terme (lire nos éditions de 16 mai 2021). Cette thérapie cellulaire est désormais accessible aux patients résidant dans la région; le CHU de Nice a en effet rejoint cette année le cercle très fermé des centres habilités à traiter des patients par cette thérapie considérée comme une "révolution".

Du personnel formé à toutes les étapes

"Dans le champ de l’hématologie, le développement de ces thérapies innovantes est tellement rapide qu’il n’est pas exclu qu’elles deviennent bientôt les principaux traitements", note le Pr Cluzeau.

 

Les maladies rares, neuromusculaires en particulier, et les cancers, sont les autres grands bénéficiaires de ces thérapies innovantes. "Une vingtaine est arrivée sur le marché au cours des dix dernières années, et là, seulement au cours des six derniers mois, c’est plus de cinq nouvelles approches qui ont enrichi l’arsenal."

Il reste que ces thérapeutiques innovantes, géniques, cellulaires, sont lourdes, complexes à mettre en œuvre; elles nécessitent une logistique et des moyens importants, des locaux adaptés, et du personnel formé à toutes les étapes: préparation à façon des médicaments, distribution, dispensation, etc. C’est dans cette optique qu’un diplôme universitaire a été créé à destination des professionnels de santé.

"Des expertises sont en effet un atout majeur pour garantir le succès de ces thérapeutiques qui représentent un espoir sans précédent pour nombre de maladies graves", résument les professionnels de santé hospitaliers, médecins et pharmaciens, en première ligne dans le lancement de ce diplôme universitaire.

Si une révolution thérapeutique est en marche grâce à ces approches innovantes, leur coût pharaonique pourrait constituer un obstacle à leur développement.

 

Des économies de santé à terme

Les Pr Cluzeau et Sacconi, co-responsables de l’enseignement, ne nient pas cette réalité mais lui opposent les "économies" qu’elles génèrent et dont il faut tenir compte dans l’évaluation médico-économique, en citant quelques exemples: "Un patient qui bénéficie d’un traitement par Car-T cells, évitera plusieurs lignes de chimiothérapie, très coûteuses, des réhospitalisations... Il pourra, s’il est encore en activité, reprendre le travail… De façon similaire, des personnes souffrant de thalassémie majeure (une maladie génétique de l’hémoglobine, Ndlr) doivent être aujourd’hui transfusées toutes les trois semaines. Un traitement par thérapie génique - lorsqu’il est indiqué et qu’il peut être proposé - leur permet de produire une hémoglobine thérapeutique en quantité suffisante pour arrêter le recours à ces transfusions sanguines mensuelles. Inutile de préciser les bénéfices en termes de qualité de vie, d’activité professionnelle… On peut aussi citer la greffe d’îlots pancréatiques chez des patients atteints de diabète non équilibré : ces cellules productrices d’insuline sont prélevées sur des patients en état de mort cérébrale et réimplantées par voie intrapancréatique. Il s’agit d’une thérapeutique de rupture aux bénéfices considérables pour des malades dont le quotidien est très altéré. On peut enfin se réjouir des succès de la thérapie génique dans certains cas de myopathie chez l’adulte comme chez l’enfant, qui permet d’améliorer l’autonomie."

Les enjeux sont tels qu’ils ne tolèrent aucun amateurisme: de l’université - où les soignants seront formés - jusqu’au lit du patient - pour lequel la thérapie innovante est souvent le dernier espoir - la qualité doit rester le fil rouge.

De gauche à droite, le Dr Olivero, le Dr Wehrelen-Pugliese, le Pr Sacconi, le Dr Duquesne et le Pr Cluzeau. Photo N.C..

Formation d’experts

Un nouveau DU (diplôme universitaire) a été créé par la faculté de médecine de l’Université Côte d’Azur par les Pr Sacconi, Cluzeau et Collomb ; y participent les Dr Olivero (cadre de l’Unité de thérapie cellulaire du CHU de Nice), Wehrlen-Pugliese et Duquesne.

Objectif : proposer une formation validante pour devenir "expert dans les thérapies innovantes". Cette formation est ouverte aux:
- professionnels médicaux (médecins, pharmaciens) et paramédicaux hospitaliers (infirmiers)
- internes en médecine ou en pharmacie.
- ingénieurs de recherche, ingénieurs biomédicaux.

Elle a pour objet d’offrir une vision d’ensemble sur ce que sont les thérapies innovantes, leurs applications, avec des démonstrations en pratique courante mais également une approche méthodologique de mise en œuvre des essais et traitements.

Inscription jusqu’au 8 octobre 2021 sur: https://univ-cotedazur.fr/offre-de-formation/diplome-universitaire-therapies-geniques-et-cellulaires-pour-les-maladies-rares-et-les-maladies-liees-au-cancer-et-au-vieillissement
Renseignements: inscription.du@chu-nice.fr

Offre numérique MM+

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